基于基因的新型COVID-19疫苗AAVCOVID - vid研究进展

   AAVCOVID技术在疫苗领域的独特之处在于其迅速扩展和适应的能力。

  马萨诸塞州眼耳医院和马萨诸塞州总医院(MGH)今天宣布了一种实验性疫苗AAVCOVID的测试和开发进展,AAVCOVID是一种新的基于基因的候选疫苗,用于对抗导致COVID-19的SARS-CoV2病毒。

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  AAVCOVID疫苗项目是在Luk H. Vandenberghe的实验室开发的,Luk H. Vandenberghe博士是马萨诸塞州眼睛和耳朵Grousbeck基因治疗中心主任,哈佛医学院眼科学副教授。它目前正处于临床前开发阶段,计划今年晚些时候开始在人类身上进行临床测试。梅森·弗里曼医学博士,MGH转化研究中心主任和创始人,正领导开展旨在确定实验性疫苗的安全性和有效性的临床研究。

  陆Vandenberghe

  陆Vandenberghe博士学位。来源:马萨诸塞州的眼睛和耳朵

  AAVCOVID疫苗计划是一种独特的、基于基因的疫苗策略,它使用腺相关病毒(adeno-associated viral, AAV)载体,这是一种临床建立的利用无害病毒载体特性的基因转移技术。AAV被用来传递SARS-CoV-2刺突抗原的基因序列,这样身体就可以对冠状病毒产生免疫反应。AAV技术已广泛应用于基因治疗领域,基于AAV的药物的生产和临床应用具有丰富的经验和能力。近年来,美国食品和药物管理局已经批准了两种基于aav的药物。

  AAVCOVID候选疫苗将通过肌肉注射进行接种。目前,动物模型的试验正在进行中,初步的生产活动已经开始。基于临床前的发现,一个或多个候选人将进入临床阶段的测试在人类。

  虽然世界各地都在开发几种新型COVID-19疫苗,但AAV技术具有一些独特的优势,包括其适应性和诱发人体有益免疫反应的潜力。此外,其他版本的AAV技术已经在临床试验超过20年,有良好的安全记录。

  “AAV是一种安全高效的基因传递的优越技术,而我们在AAVCOVID中应用的独特技术支持单次注射就可诱导产生对SARS-CoV-2的强大免疫力,”Vandenberghe博士说。“在危机中,我们可以利用分子生物学的力量,在几周内开发出一种疫苗,这就是我们在这里所做的。”现在,需要进行临床研究,以确定我们的新方法的安全性和有效性,”他说。

  弗里曼博士说:“虽然许多组织都在致力于生产预防COVID-19疾病的候选疫苗,但还远远不能确定最佳的方法是什么。””博士。Vandenberghe公司独特的疫苗方法为实现我们的目标带来了一种优雅、新颖和极具创造性的方法:保护我们最脆弱的病人以及在当前和未来病毒暴发期间照顾他们的卫生保健工作者。”

  该小组由马萨诸塞州总医院和麻省总医院布莱根创新基金的专家提供建议,并包括来自具有疫苗开发、监管事务和生产经验的行业专家的深入参与。这项研究是由波士顿凯尔特人队的老板兼首席执行官Wyc Grousbeck领导的慈善机构资助的。Eye and Ear公司董事长、其妻Emilia Fazzalari、Cinco Spirits Group LLC、Grousbeck家族等公司的首席执行长。

  梅森弗里曼

  梅森弗里曼,马里兰州信贷:马萨诸塞州的眼睛和耳朵

  这就是创新的样子。它是两者的结合的科学洞察力Vandenberghe博士和他的团队以及灵活和协作精神的机构和捐助者承诺一起将这个项目从主意候选疫苗以闪电般的速度,”琼·w·米勒说,MD,眼科主任质量。以及布莱根妇女医院(Brigham and Women’s Hospital),以及哈佛医学院(Harvard Medical School)眼科学教授大卫·格伦登宁·科根(David Glendenning Cogan)。

  麻省理工学院院长约翰•费尔南德斯(John Fernandez)表示:“我们深深感谢参与这一合作的所有人,尤其是慷慨解约、率先为该项目提供初始资金的捐赠者。”眼睛和耳朵。

  “前所未有的冠状病毒大流行对我们所有人都提出了挑战,克服它需要我们的科学和临床团队的最佳思维和最具创造性的想法,并得到我们的慈善团体的支持和加强,”医学博士、MGH主席Peter L. Slavin说。“这种创新、决心和慷慨的集体精神是我们对抗这一可怕病毒的最有力武器。”

  关于AAVCOVID技术

  AAVCOVID疫苗计划是一种基于基因的疫苗战略,旨在使用腺相关病毒载体(AAV)传递SARS-CoV-2基因序列,AAV是一种无害的病毒,可作为传递载体进入人体。

  使用AAVCOVID接种疫苗,在肌肉注射低剂量SARS-CoV-2刺突蛋白后,提供抗原的基因代码,目的是引发免疫反应以预防感染。在其他疾病方面,包括在两种fda批准的药物中使用AAV的安全性,以及免疫原性的临床前研究方面,AAV技术平台的广泛经验支持了这一方法。

  今年1月中旬,在武汉爆发疫情和首次公布新型冠状病毒的基因序列之后,范登伯格博士和他的实验室开始了疫苗的研究。通过使用具有理想疫苗特性的特定AAV,该计划寻求在健康人群中诱导免疫以预防感染和疾病。

  AAV也是一种快速适应的技术。研究人员说,如果出现新的SARS-CoV-2病毒株,AAVCOVID疫苗内的遗传密码可在数周内交换更新的遗传密码并加工成更新的疫苗。

  该多机构项目由马萨诸塞州Grousbeck家族基因治疗首席研究员Luk H. Vandenberghe博士领导。眼睛和耳朵,世界著名的病毒基因转移和治疗基因转移的领导者和先驱。Vandenberghe博士正在与Mason Freeman医学博士合作,Mason Freeman是MGH计算和整合生物学中心转化医学组的主任,也是哈佛医学院的医学教授。

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